Identification et dépistage de petites molécules dans le cadre d’une approche thérapeutique ciblant la neurodégénérescence associée à la SP

Chercheur(s)/Chercheuse(s) : Michael C. Levin

Résumé :
La progression de la sclérose en plaques (SP) est la conséquence de la neurodégénérescence, processus suivant lequel les lésions subies par les fibres nerveuses entraînent la détérioration et finalement la mort de ces dernières. Une meilleure compréhension des mécanismes à l’origine de la formation des lésions subies par les fibres nerveuses contribuera à la mise au point de traitements efficaces contre la SP progressive. 
Le Dr Michael Levin et son équipe ont découvert qu’une protéine appelée ribonucléoprotéine nucléaire hétérogène A1 (RNPnh A1) ne fonctionne pas correctement en cas de SP, ce qui entraîne la neurodégénérescence. Dans le cadre de l’étude dont il est question ici, cette équipe de recherche prévoit le criblage et la synthèse de petites molécules capables de cibler RNPnh A1 et de restaurer ses fonctions, l’objectif étant de réduire la neurodégénérescence et le degré de gravité de la maladie chez des modèles animaux de la SP.
Cette étude de recherche pourrait aboutir à la mise au point de nouveaux traitements qui seront utilisés dans des essais cliniques pilotes sur la SP progressive.

Description de l’étude :
La neurodégénérescence, soit la détérioration des fibres nerveuses lésées qui aboutit à leur destruction, est l’une des principales caractéristiques de la SP et la raison pour laquelle les personnes qui vivent avec cette maladie voient leur état s’aggraver. Comme on ne sait pas très bien ce qui est à l’origine des lésions subies par les fibres nerveuses, il est difficile de mettre au point des traitements efficaces contre la SP progressive.

Le Dr Michael Levin et son équipe ont découvert une protéine, appelée RNPnh A1, qui ne fonctionne pas correctement en cas de SP. Ce dysfonctionnement est à l’origine de lésions touchant les fibres nerveuses qui contribuent à la neurodégénérescence, et par voie de conséquence, aux incapacités observées chez les personnes atteintes de SP. Dans le cadre de l’étude décrite ici, cette équipe de recherche prévoit le criblage et la synthèse de petites molécules capables de restaurer les fonctions de RNPnh A1 et de réduire ainsi les lésions subies par les fibres nerveuses chez des modèles animaux de SP progressive.

Retombées potentielles : Les traitements actuels contre la SP ne ciblent pas la neurodégénérescence de manière efficace et n’agissent donc pas efficacement contre la SP progressive. Les résultats de l’étude de recherche présentée ici contribueront à une meilleure compréhension de la neurodégénérescence qui caractérise la SP et possiblement à la découverte de nouveaux traitements qui pourront être évalués lors d’essais cliniques pilotes sur la SP progressive.

État d’avancement de l’étude : En cours.