Résumé :
Une équipe de recherche internationale a réalisé un essai clinique de phase I afin de vérifier l’innocuité d’une greffe de cellules souches neurales humaines pour le traitement de la sclérose en plaques progressive secondaire (SPPS). Mis à l’épreuve pour la première fois chez l’humain lors d’un essai clinique, le traitement s’est avéré sûr et a été bien toléré, et aucun effet indésirable n’a été rapporté. Les scientifiques ont par ailleurs noté une stabilisation de la maladie chez les sujets qui ont pris part à l’étude, aucun changement significatif n’ayant été observé quant aux incapacités cliniques et aux fonctions cognitives durant la période de suivi de 12 mois. Bien que les résultats de cet essai semblent prometteurs, des travaux de recherche de plus grande envergure devront être effectués pour qu’on puisse en savoir plus sur les effets de ce traitement chez les personnes atteintes de SP.
Contexte :
Les traitements par cellules souches dans le contexte de la SP suscitent un vif intérêt dans le milieu de la recherche, car il se pourrait que ces cellules aient la capacité non seulement de mieux cibler l’inflammation touchant le cerveau et la moelle épinière, mais également de faciliter la régénération des tissus endommagés. S’il est vrai que le recours aux cellules souches lors d’études menées avec des modèles animaux a permis d’obtenir des données prometteuses, des essais cliniques auprès d’êtres humains sont requis.
Détails :
Lors du premier essai clinique de phase I réalisé auprès d’humains dont il est ici question, une équipe de recherche s’était donné pour objectif de vérifier la faisabilité, l’innocuité et la tolérabilité d’une greffe de cellules souches neurales auprès de personnes atteintes de SPPS. Les cellules souches administrées aux sujets étaient des cellules allogéniques qui avaient été prélevées chez un seul donneur; les doses variaient selon les groupes de traitement (5, 10, 16 et 24 millions de cellules).
En tout, 15 personnes atteintes de SPPS (en phase active ou non active) ont pris part à cette étude. Les sujets ont reçu les cellules souches neurales par injection dans le cerveau, en plus de subir un traitement immunosuppresseur. Un suivi des personnes participantes a par la suite été assuré sur une période de 12 mois.
Résultats :
Selon l’équipe de recherche, la greffe de cellules souches neurales s’est avérée sûre et a été bien tolérée, et aucun effet indésirable n’a été constaté (c’est-à-dire qu’aucun décès ni aucun problème de santé grave n’ont été associés au traitement).
Bien que l’étude n’ait pas été conçue pour évaluer l’efficacité du traitement à l’essai, les sujets n’ont rapporté aucun changement quant à l’incapacité et aux fonctions cognitives, et ils n’ont subi aucune poussée durant les 12 mois qui ont suivi l’intervention. Ces données sont prometteuses et semblent indiquer une stabilisation de la maladie sans progression.
Retombées :
Les résultats de cet essai axé sur l’innocuité sont porteurs d’espoir dans le contexte de la SP quant à la médecine régénérative ou aux traitements par cellules souches. D’autres essais cliniques (de phase II et III) comportant un échantillon plus vaste ainsi que des témoins devront être réalisés pour que soit confirmée l’efficacité de ce type de traitement en cas de SP.
Référence :
LEONE, Maurizio A., Maurizio GELATI, Daniela C. PROFICO et coll. « Phase I clinical trial of intracerebroventricular transplantation of allogeneic neural stem cells in people with progressive Multiple Sclerosis », Cell Stem Cell, 2023. Pour consulter cet article, veuillez cliquer ici.
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